Se conmemora un nuevo Día Mundial de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). La fecha busca brindar visibilidad a esta patología neurodegenerativa de causa aún desconocida y pronóstico sombrío. Todo con la finalidad de favorecer investigaciones y estrategias asistenciales que permitan mejorar la sobrevida y la calidad de vida de los pacientes. Océano Medicina aprovechó la efeméride para conversar con un experto que ha dedicado a la ELA gran parte de su carrera profesional. Se trata del Dr. Gabriel Rodríguez, médico neurólogo y doctor en medicina. Se desempeña en la División Neurología del Hospital Ramos Mejía, en Buenos Aires (Argentina).

-Buenos días Dr., le agradecemos la entrevista. ¿Cómo definiría al abordaje y tratamiento actual de la ELA?

-De nada, muchas gracias por la invitación. Lo definiría como complicado. Hay que tener en cuenta que progresivamente el estado de salud del paciente se deteriora. Eso no es fácil de afrontar para los médicos, que estamos formados para curar y no tanto para responder al paciente y su familia que nos dicen: “Doctor sigo sus recomendaciones, pero la enfermedad avanza”. Debido a eso, muchos profesionales deciden directamente no atender esta patología. Y al paciente a veces se le hace difícil encontrar un médico que esté dispuesto a ayudarlo y a ofrecerle un tratamiento.

-Esto debido a que no existe aún un tratamiento curativo

-Es cierto que la ELA no se puede curar. Pero los pacientes que siguen un tratamiento médico recomendado tienen mejores resultados que aquellos que no lo hacen. Disponemos de fármacos que permiten enlentecer la progresión de la enfermedad, además de la posibilidad de brindarles un abordaje multidisciplinario.

– ¿Han existido avances en el último tiempo en el tratamiento de la ELA?

-En los últimos meses, los avances en relación con el tratamiento han sido importantes. El primer fármaco que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) autorizó para ELA fue el riluzol. Ocurrió en la década de 1990. Luego en 2017, aprobó el edaravone para administración endovenosa. Pero desde mediados del 2022, hasta ahora, la FDA ya aprobó tres nuevos fármacos: el edaravone para uso por vía oral, la combinación de fenilbutirato de sodio más taurursodiol y el tofersen. Este último es un medicamento muy específico, para un tipo de ELA que afecta alrededor del 3% al 4% del total de los enfermos.

-¿Están ya disponibles esas opciones farmacológicas en países de América Latina?

-El tratamiento farmacológico en Argentina incluye riluzol y edaravone. También existe aquí la combinación de dextrometorfano y quinidina para el control de síntomas específicos. Como mencioné, hay dos fármacos más que esperamos lleguen lo antes posible a los pacientes de América Latina.

-Usted resalta lo beneficioso que resulta en ELA un enfoque multidisciplinario. ¿Quiénes participan?

-Además de los fármacos, resulta muy importante el abordaje multidisciplinario. Trabajando en equipo se logran los mejores resultados. Se necesitan aquí médicos neumonólogos, psiquiatras o cirujanos. Además, resulta vital la participación de licenciados en fonoaudiología, nutrición y kinesiología, entre otros.

-¿Cuáles son las principales barreras que tienen los pacientes para dar con un tratamiento de la ELA?

– La ELA es una enfermedad muy discapacitante y, en la mayoría de los casos, lleva a la muerte en pocos años. Los pacientes requieren mucha ayuda y el empleo de medicamentos que tienen precios elevados. La enfermedad es demandante para cualquier sistema de salud. Esta es una obvia barrera. Además, se suma que no hay muchos profesionales preparados para atender a esta patología.

– Para tratar la ELA, primero hay que diagnosticarla. ¿Qué hallazgos clínicos resultan útiles en ese sentido?

-Imparto clases a los alumnos de pregrado de medicina en la Universidad de Buenos Aires, en el contexto de la materia Neurología. Cuando doy la clase de ELA les remarco que consideren a esta enfermedad en una persona que progresivamente va perdiendo fuerza en diferentes regiones corporales. Especialmente, si el paciente ya fue evaluado por varios médicos con anterioridad. Si tiene al examen neurológico hiperreflexia, fasciculaciones, atrofia muscular y/o dificultades para hablar o tragar, es conveniente su derivación a neurología.

-¿Cómo ve la investigación clínica en este tema en Latinoamérica?

– Sería muy adecuado que tengamos más ensayos clínicos en la región, ya que existen muy pocos. Estoy seguro de que las respuestas médicas relevantes las tendremos derivadas de este tipo de investigaciones. También, es importante destacar que nuestros pacientes solicitan participar en estudios, ya que traen esperanzas de nuevas y mejores terapias.

-¿Qué líneas de investigación le parecen más promisorias para los pacientes con ELA?

-Podría mencionar las relacionadas con las células madre, aquellas vinculadas a los oligonucleótidos antisentido, o el desarrollo de fármacos que tratan de frenar la acción de la neuroglia sobre las neuronas motoras. Por otro lado, es muy probable que en pocos meses tengamos otro medicamento en el mercado que se llama masitinib. Está destinado a bloquear receptores de mastocitos en el sistema nervioso central.

-¿Qué mensaje le gustaría dejar en este día mundial?

-El mensaje que deseo dejar es que los pacientes necesitan atención, a pesar de tener una enfermedad incurable y progresiva. Los enfermos con ELA y sus familias piden más ayuda de la sociedad, requieren más empatía. Veo frecuentemente en el consultorio pacientes sin cobertura social que me dicen: “¿Y ahora cómo encaro el tratamiento que debo hacer?”. También escucho reclamos de pacientes con cobertura médica. Regresan a verme con inconvenientes para dar con una silla de ruedas, personal de enfermería, o un traslado para rehabilitación. Cuando una persona con ELA llega a su seguro médico, lo ideal, es que reciba como mensaje “lo vamos a ayudar en todo lo que podamos”. Pero estamos bastante lejos de eso aún.